• Lerodalcibep用于治療成人動脈粥樣硬化性心血管疾病（ASCVD），或其極高危或高危患者，包括雜合子型家族性高膽固醇血癥（HeFH）患者，以及成人和10歲以上兒童的純合子型家族性高膽固醇血癥（HoFH）患者

• FDA 根據《處方藥使用者付費法案》（PDUFA）確定的批準日期為2025年12月12日

•目前FDA沒有召開咨詢委員會會議討論該申請的計劃

2025年2月10日，海森生物重要合作伙伴LIB Therapeutics Inc.（以下簡稱LIB）宣布美國食品和藥物監(jiān)督管理局（FDA）已受理Lerodalcibep的生物制劑許可證申請（BLA）。Lerodalcibep旨在降低低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）從而治療動脈粥樣硬化性心血管疾病（ASCVD）或其極高危或高危患者和原發(fā)性高脂血癥，包括雜合子型以及10歲或以上的純合子型家族性高膽固醇血癥（HeFH/HoFH）患者的治療。Lerodalcibep是一種基于Adnectin設計的分子量較低的融合蛋白制劑，是新型第三代PCSK9抑制劑，具有常溫環(huán)境下長期穩(wěn)定的特質。由于其具備方便患者自行用藥、每月一次、單次小容量皮下注射的特點，有望替代已批準的 PCSK9 抑制劑，成為臨床新選擇。根據《處方藥使用者付費法案》（PDUFA），FDA確定的批準日期為2025年12月12日，目前沒有召開咨詢委員會會議討論該申請的計劃。

海森生物首席醫(yī)學官、肖申博士表示：“作為合作伙伴，海森生物非常欣喜地看到LIB在推動Lerodalcibep盡快成為全球心血管疾病患者和家族性高膽固醇血癥患者新療法的進程中取得了里程碑式進展。伴隨著國內III期臨床試驗穩(wěn)步進行，相信海森生物與LIB的攜手將能夠促使高膽固醇血癥創(chuàng)新療法早日落地，為醫(yī)患提供更具臨床價值的治療新選擇。”

“目前的口服療法無法使數以百萬計心血管疾病患者或心血管疾病高危人群的低密度脂蛋白膽固醇達到當前指南推薦的目標，這其中包括3,000萬遺傳性高膽固醇患者，仍有大量未被滿足的需求。”LIB聯合創(chuàng)始人、首席運營兼科學官Evan Stein博士表示：“Lerodalcibep已顯示出強效且持久降低LDL-C的作用，使絕大多數患者能夠在臨床試驗中以優(yōu)異的安全性和依從性實現這些更嚴格更低的低密度脂蛋白膽固醇目標。我們期待著與監(jiān)管機構合作，早日讓Lerodalcibep 惠及全球各地患者。”

“Lerodalcibep作為潛在的同類最佳PCSK9抑制劑，具備每月一次、單次小劑量皮下注射的特點，結合其環(huán)境溫度下的長期穩(wěn)定性，不需要在家或旅行中冷藏，為患者提供了一種更友好的治療選擇，以便其實現新的更低的LDL-C目標。”LIB首席執(zhí)行官David Cory表示，“LIB運營團隊目前專注于Lerodalcibep在美國區(qū)域的上市準備工作。全球PCSK9市場規(guī)模正處在快速增長階段，預計在2025年達到50億美元，在2030年達到100億美元，而Lerodalcibep有望成為其中一員。”

Lerodalcibep BLA由一項2,900名患者的開發(fā)計劃支持，其中包括五項全球III期注冊研究，統(tǒng)稱為“LIBerate”。這些研究包括2,300多名使用最大耐受他汀類藥物和其他口服藥物并需要進一步降低低密度脂蛋白膽固醇的患者。LIBerate III期研究評估了Lerodalcibep在心血管疾病（CVD）或其極高危或高危患者（包括HeFH和HoFH患者）中的安全性和有效性。在這些關鍵的注冊、雙盲、安慰劑對照試驗中，Lerodalcibep每月給藥一次，療程長達52周。目前已有2,400多名患者繼續(xù)參加了為期 72 周的開放標簽擴展試驗。

新型第三代PCSK9抑制劑Lerodalcibep（HST101）是海森生物于2023年9月引入的首個在研創(chuàng)新藥，與現有7款經典原研藥協同加強了其在慢性病和急重癥領域的產品布局。2024年11月，Lerodalcibep在海森生物全力推進下完成了國內III期臨床試驗首例受試者入組給藥，標志著其在心血管及代謝疾病領域取得了里程碑式的進展。

注：本文涉及研究中的藥品尚未在中國獲批，海森生物不推薦任何未被批準的藥品使用。

關于Lerodalcibep

Lerodalcibep是一種基于Adnectin設計的分子量較小的融合蛋白，是新型第三代PCSK9抑制劑，已被開發(fā)為一種每月一次、注射容積小、每次僅需一針皮下注射、居家或旅行時方便攜帶、無需冷藏的更方便患者使用的藥物。這些特點使Lerodalcibep有望成為已獲批準的 PCSK9 抑制劑中獨特的替代品。Lerodalcibep的抗PCSK9結合域是一個分子量僅為11kDa稱為adnectin的多肽，能與人類的PCSK９高度親和，其親和力達到亞納摩爾級，并且與人血清白蛋白融合，以延長血漿半衰期。在FDA BLA備案后，LIB預計將于2025年第二季度向歐洲藥品管理局（EMA）提交上市許可申請。

關于 LIB Therapeutics Inc.

LIB Therapeutics是一家私人控股的后期生物制藥公司，致力于將Lerodalcibep提供給數百萬心血管疾病患者和全球3,000萬家族性高膽固醇血癥（FH）患者。盡管他汀類藥物和其他降脂藥物已達到最大耐受量，但這些患者仍需要額外大幅降低低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C），以達到 LDL-C 目標。

關于海森生物醫(yī)藥有限公司

海森生物醫(yī)藥有限公司（簡稱：海森生物）是一家成立于2020年的創(chuàng)新型生物醫(yī)藥企業(yè)，業(yè)務聚焦于慢性病和急重癥領域。秉承誠信、敏捷、創(chuàng)新和主人翁精神的核心價值觀，海森生物致力于成為中國健康行業(yè)引領者，攜手政府相關機構、醫(yī)療衛(wèi)生專業(yè)人士及業(yè)界合作伙伴，提供優(yōu)質產品和解決方案，造福更多患者，共創(chuàng)社會健康價值。